----NEJM：基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力//----

DOI: 10.1056/NEJMoa1815408

婴儿X-SCID是由IL2RG基因突变引起的 ， 如果不加以治疗 ， 通常会在两岁前死于各种感染并发症 。 理想的治疗方式是移植同胞兄弟姐妹的外周血、骨髓和脐血干细胞 。 然而 ， 患有该疾病的婴儿中只有不到20％有适合的捐赠者 。 那些没有匹配的兄弟姐妹的人通常接受来自父母或其他捐赠者的移植 ， 这些移植可以挽救生命 ， 但通常只能部分地恢复免疫力 。 另外 ， 这些患者需要接受终身治疗 ， 并可能会继续经受包括慢性感染在内的复杂医疗问题 。

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