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该公司创立于1995年，总部位于美国加州，致力于开发基于AAV的基因疗法，治疗单基因疾病，如血友病和某些遗传性代谢疾病。

该公司的基因疗法包括：1）SB-525治疗A型血友病，处于I/II期临床，该研究于2017年6月启动，目前正在招募患者，预计将在2022年1月完成；2）SB-FIX治疗B型血友病，正处于一项I/II期临床研究；3）SB-318治疗粘多糖I型（MPS I）成人患者，处于一项I/II期临床研究，预计将在2019年2月7日公布首批3例成人患者治疗4周的初步安全性和生化变化；4）SB-913治疗粘多糖II型（MPS II），处于一项I/II期临床研究CHAMPIONS，预计将在2019年2月7日6例患者治疗24周的安全性和生化变化的最新数据。

7、Spark Therapeutics

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