RGX-314采?NAV的AAV8载体 ， 内部含有单克隆基因?段 ， 表达的蛋白用来中和VEGF ， 用来治疗湿性AMD的视网膜血管渗出及积液（这也是导致湿性AMD最终失明的主要原因） 。 目前对湿性AMD的治疗是 ， 反复多次眼睛内注射VEGF抗体 ， 这种治疗方式非常的不方便和痛苦 ， 不少病人不愿意去接受这种治疗 ， 导致用药频率减低 ， 最终失明 。 RGX-314给患者带来的则是?次性注射 ， 解决这个问题 ， 这是?常有意义的 。

RGX-314管线目前已招募24名患者湿性AMD患者 ， 年龄为50岁或者更高 ， 分为4组 ， 每组6名患者 ， 是多中心开放标签的美国国内临床试验 。 该临床试验设计评估4组不同剂量（3 x 10^9 GC/eye, 1 x 10^10 GC/eye, 6 x 10^10 GC/eye, and 1.6 x 10^11 GC/eye） ， 主要是用来评估6个月单用药RGX-314后的安全性和耐受性 ， 用药途径为视网膜下注射 。 主要临床试验终点为观察安全性和耐受性 ， 次要终点包括眼底检查 ， 视力敏度检查（Visual Acuity） ， 影像学检查（SD-OCT） ， 是否需要VEGF抗体的继续使用 。 在临床试验结束后 ， 受试者会被继续随访26.5个? ， 来评估长期的安全性问题 。

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