Regenxbio（RGNX.O)：基因治疗界新秀崭露头角
作者 | 蹊之
数据支持 | 勾股大数据
来源：微信公众号CaesarBiotech/蹊之美股生物医药
如果说抗体药重要突破在于解决抗体本身的免疫原性等问题 ， 那么基因治疗的主要瓶颈是什么呢？ 载体的器官组织特异性、免疫原性等问题 ， 是不是主要的技术瓶颈呢？而Regenxbio就是专门致力于研发以AAV载体为平台的基因治疗公司 ， 近14家公司采用RNGX的NAV技术平台的新一代AAV技术 ， 对外授权的药物达到近30个 。 这家公司是否是未来基因治疗技术的突破口 ， 值得期待！
投资要点：
（1）基因治疗是未来治疗疾病 ， 甚至是改变人类健康的?方向 ， 治疗优势众多 ， 比如可以一 次性治疗疾病 ， 也可以用于之前不能成药的靶点；
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