早期基因治疗通常采用AAV1-6血浆型 ， 但人体内通常已经存在有这些类型的AAV的抗体 ， 使这类AAV有明显的免疫原性 ， 限制了这类AAV的使? 。 Regenxbio正在研发新?代AAV ， 主要为AAV7-9以及AAVrh10类型的AAV ， 这些AAV是Regenxbio的NAV技术平台的部分产品 ， 能较好的绕过早期AAV的这些缺点 。 NAV平台中AAV9?常有前景 ， 病毒表面的外壳能结合细胞表面的半乳糖 ， 使得AAV9能跨过血脑屏障 ， 把目标基因运送到中枢神经系统的细胞中去 ， 可以用来治疗?如MPS、帕?森、艾滋海默等中枢神经系统的疾病 。 NAV平台的AAV包括了以下这些优点：低免疫原性、容易投入生产（CMC）、高且长时间的基因表达 ， 组织特异性强 。

Regenxbio的NAV技术平台及授权Partners

Regenxbio是?家专注于基因治疗领域的公司 ， 致力于视网膜疾病 ， 代谢及神经退行性变疾病的基因治疗 。 公司有专门研发AAV的NAV技术平台 ， 拥有独家权的有：AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh10和超过100个其他新型的AAV载体 ， 相应的独家专有的专利有100多个（覆盖了NAV平台以及?产和治疗领域） 。 2017年12?19日 ， 美国FDA批准了全球第?个基因治疗药物（Luxturna） ， 由Sparks公司生产 ， 用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视网膜萎缩 ， Sparks公司使用的正是AAV载体 ， 可以说为未来基因治疗的成功 ， 提供了Proof-Of-Concept 。

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