Regenxbio(RGNX.O):基因治疗界新秀崭露头角( 四 )

截止2018年12?31? , NAV平台技术的不同AAV已授权出近30个(见表格1及表格2) 。 合作授权的公司包括:Novartis, Novartis/AveXis , Audentes , Ultragenyx , Ultragenyx/Bayer AG , Abeona , Rocket , Prevail, Voyager, Voyager/Genzyme, Esteve, Lysogene/Sarepta , Biogen 。 13个管线已经入临床试验(见表格2) , 指征主要包括四个疾病领域:中枢神经系统、血液病/肝脏、心脏/骨骼肌肉、视网膜疾病(表格2) 。 Novartis/AveXis的ZOLGENSMA(指针为spinal muscular atrophy (SMA) Type I)已经申报美国、欧洲、日本的BLA , 在2019年上半年出审批结果 。

表格1、2018年授权NAV技术的Partners的管线进展及相应技术(作者整理):

Regenxbio(RGNX.O):基因治疗界新秀崭露头角

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